Генное редактирование может вылечить серповидно-клеточную анемию

Врачи надеются, что одноразовое лечение, которое включает в себя перманентное изменение ДНК в клетках крови с помощью инструмента под названием CRISPR, может вылечить серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию.

Частичные результаты были представлены в New England Journal of Medicine. Врачи описали 10 пациентов, которые после лечения не получали другую терапию в течение несколько месяцев. Они не нуждались в регулярных переливаниях крови и были избавлены от болевого синдрома.

Ученые планируют продолжить исследование, включив в него больше пациентов. Они подчеркивает, что редактирование генов работает должным образом без каких-либо побочных эффектов.

Источник: www.medikforum.ru